Bu projede baş araştırmacı olan Maryam Hakşenas, gen tedavisinin son yıllarda genetik ve kazanılmış hastalıkların tedavisinde önemli ölçüde geliştiğini ifade etti. Göz hastalıkları alanında, gen tedavisinin potansiyel kullanımı, gözün yerel bağışıklık tepkisini engelleme gibi çeşitli avantajları nedeniyle geniş kapsamlıdır.
Meşhed Tıp Bilimleri Üniversitesi'nde tıbbi genetik doktorası öğrencisi olan Hakşenas, Cumhurbaşkanlığı Bilim, Teknoloji ve Yenilik Ekonomisi Yardımcılığı İletişim ve Bilgilendirme Merkezi'nden bir muhabirle yaptığı röportajda şunları kaydetti: Retinitis Pigmentosa, retina dejenerasyonu ve en yaygın kalıtsal körlük türlerinden biridir. Bu hastalığın yaygınlığı yaklaşık her 2500 doğumda birdir. İlerleyici retina dejenerasyonu ile teşhis edilir ve gece körlüğüne, nihayetinde ise tam körlüğe yol açar. Hastalığın yüksek yaygınlığı ve gençlerin bu hastalıktan en çok etkilenen grup olması, sadece genel sağlık üzerinde değil, aynı zamanda sosyal ve ekonomik açıdan da olumsuz etkilere sahiptir.
Hakşenas, sözlerine şöyle devam etti: Bu hastalığın tedavisinde yapılabilecek en etkili çalışmalardan biri, genin etkili bir şekilde aktarılmasını sağlamak için optimize edilmiş rekombinant viral vektörlerin üretilmesidir. X'e bağlı Retinitis Pigmentosa'nın tedavisinde, RPGR genindeki bir kusur nedeniyle oluşan hastalık için sağlıklı bir gen kopyasına sahip bir virüs üretildi.
yorumunuz